Nowe narzędzie przeciwko hemofilii

Wreszcie, naukowcy byli w stanie osiągnąć sukces w leczeniu zagrażających życiu hematopathy - hemofilia, co jest złe krzepnięcia krwi.

„Grupa naukowców brytyjskich i amerykańskich był zaangażowany w nim grupa hemofilia B, znamienny przez generowanie naruszenie białko (Czynnik IX), który jest odpowiedzialny za proces koagulacja, tj krzepnięcia krwi „- powiedział ScienceDaily zgłaszane. Choroba jest spowodowana przez recesywny dziedziczne mutacja w Chromosomu X, więc jest to zwykle z grupy B, a także A, C, to ludzie, którzy są chorzy. Jedyna ulga dla przebiegu choroby u tych pacjentów są wtrysk Czynnik IX kilka razy w tygodniu, a produkcja tego czynnika jest bardzo drogie.

I do tej pory naukowcy próbowali w leczeniu hemofilii, próbowali to zrobić poprzez wprowadzenie skorygowanych kopii genu, ale próby te zakończyły się niepowodzeniem.

Istotą nowej metody są następujące: dla dostarczania materiału genetycznego, który jest niezbędny do syntezy czynnika IX stosowane lekarzy adenowirus 8. W jednym ze szpitali w pierwszym teście wykazały dobre Wyniki: U pacjentów poziom we krwi czynnika IX wzrósł do 2-12%, ale jest to mniej niż jeden procent. To rozszerzenie do nowego poziomu czynników związanych z faktem, że pacjenci włożonej różnych dawek: dwa z dołu otrzymanych niskiej dawce, w dwóch - średnią, a dwa - wysoka. Oprócz czynników wysokiego szczebla u pacjentów otrzymujących wysokie dawki adenowirus 8, nie było również bardziej trwały efekt w ciągu następnego półtora roku. Ale jeden z pacjentów nadal potrzebują terapii sterydowej, nawet jeśli krótkoterminowych. Stało się to z powodu wystąpienia reakcji immunologicznej na działanie leku w wątrobie.

Wynik badania był zadowolony lekarze i pacjenci: W wyniku cztery osoby udało się całkowicie zrezygnować z cotygodniowych wstrzyknięć czynnika IX. Ponadto, wszystkie zniknęły trudne i bolesne, aby być zatrzymany krwawienie. Niektóre z nich mają teraz okazję do uprawiania sportu, choć wcześniej było to przeciwwskazane.

„Po raz pierwszy udało się osiągnąć trwały i pozytywny wpływ na produkcję czynników krwi, to z kolei daje nam nadzieję, że do szybkiego leczenia hemofilii A, który jest bardziej powszechne, a także inne choroby genetyczne „- powiedział Amit Natvani autorzy badania, a lekarz z College London.