Inżynieria genetyczna hemofilia

Jak wcześniej informowaliśmy, niemieccy naukowcy używają Techniki inżynierii genetycznej w celu zapobiegania chorobom serca. Teraz jednak te metody mogą być stosowane wobec choroby krwi. Amerykańscy naukowcy w końcu udało się osiągnąć wymierne rezultaty w walce z nieuleczalną chorobą krwi, w szczególności, hemofilia. Nowa technologia pozwala na usunięcie wady genetyczne, które powodują choroby człowieka krew, która nie może poradzić sobie z istniejącymi lekami. osiągnięcia naukowe były nazywane edycji genom.

Eksperymenty przeprowadzono na myszach. Oni celowo zakażonych chorych na hemofilię, niszcząc zdolność organizmu do tworzenia krwinki czerwone. Podczas takiej choroby uszkodzenia lub zarysowania spowodowały poważne krwawienie, a białko niezbędne do formowania płytek krwi, środków zagęszczających krwi nie jest wytwarzany. Jeden z chłopców z 30 tys rodzi się z tą chorobą. To wymaga stałej do normalnego życia transfuzja krwi, krovesvertyvayuschie zawierającą składniki.

Katherine wysoka, Doktor Szpital dziecięcy w Filadelfii i dyrektor komórkowej i molekularnej Centrum Terapii, w wywiadzie dla czasopisma Nature poinformował, że genom edycja Pozwoliło to niemal całkowicie przywrócić normalne funkcjonowanie krwi, nie powodując widocznych efektów ubocznych.

W pierwszym etapie, którym wstrzykiwano komórki przewodu, który powinien wirusowe wątroba, odpowiedzialny za produkcję białka. Osiągając cele, są one wprowadzane w specjalnych komórkach enzymy, zmuszając modyfikować sekwencje genetyczne. Enzymy przeprowadzenia fragmentów DNA zdrowych genów, aby zastąpić ich uszkodzone obszary odpowiedzialne za hemofilię.

Poziom produkcji białko Wzrasta do 5%. Jest to wystarczające, aby zmniejszyć ryzyko hemofilii. Z umiarkowanym krwawieniem choroby może wystąpić tylko podczas zabiegu lub poważnych obrażeń, jak również przy całkowicie zdrowych ludzi.

Ponieważ zmiana ta molekularna działa celowo i prawdopodobieństwo błędu jest minimalne, będzie to uniknąć poważnych konsekwencji, takich jak pojawienie się białaczka i innych nowotworów.